AAVnerGene เปิดตัว AAVone®2.1 แพลตฟอร์มการผลิต AAV แบบพลาสมิดเดี่ยวรุ่นใหม่ ให้ผลผลิตระดับ ~1e16 GC/L และแคปซิดสมบูรณ์มากกว่า 70% ตั้งแต่ขั้นตอนเก็บเกี่ยว

ร็อกวิลล์, รัฐแมริแลนด์, 10 พฤษภาคม 2569 /PRNewswire/ — AAVnerGene Inc. ประกาศเปิดตัว AAVone®2.1 ซึ่งเป็นวิวัฒนาการรุ่นใหม่ของระบบการผลิต AAV แบบพลาสมิดเดี่ยวที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัท ภายใต้ชื่อ AAVone โดยได้รับการออกแบบมาเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพการผลิตเวกเตอร์ AAV อัตราส่วนแคปซิดสมบูรณ์ ประสิทธิภาพด้านการผลิต และความคุ้มค่าด้านต้นทุน

AAVone®2.1 สามารถให้ผลผลิตได้ประมาณ 1×10^16 สำเนาจีโนม (GC)/ลิตรของเซลล์เพาะเลี้ยง และมีสัดส่วนแคปซิดสมบูรณ์มากกว่า 70% ตั้งแต่ขั้นตอนการเก็บเกี่ยว ถือเป็นความก้าวหน้าครั้งสำคัญเมื่อเทียบกับ AAVone®1.0 และระบบการผลิต AAV แบบหลายพลาสมิดแบบดั้งเดิม ซึ่งมักสร้างแคปซิดว่างในสัดส่วนสูง แพลตฟอร์มดังกล่าวยังแสดงประสิทธิภาพได้ใน AAV หลายซีโรไทป์ และสามารถใช้งานร่วมกับสายเซลล์ที่อิง HEK293 รวมถึงกระบวนการผลิตที่มีอยู่ในปัจจุบันได้อย่างเข้ากันได้

การปรับปรุงเหล่านี้อาจช่วยลดความต้องการใช้พลาสมิด ปริมาณการเพาะเลี้ยง ภาระในการทำให้บริสุทธิ์ จำนวนขั้นตอนการประมวลผล ระยะเวลาในการผลิต และต้นทุนการผลิต ขณะเดียวกันก็ช่วยยกระดับคุณภาพโดยรวมของเวกเตอร์ด้วย ด้วยการแก้ไขข้อจำกัดสำคัญในการผลิต AAV นั้น AAVone®2.1 ได้รับการออกแบบมาเพื่อรองรับการขยายขนาดของโปรแกรมยีนบำบัดที่ใช้ AAV ทั้งในระดับการใช้งานทางคลินิกและเชิงพาณิชย์

"การผลิต AAV ยังคงเป็นหนึ่งในความท้าทายด้านเทคนิคและเศรษฐศาสตร์ที่สำคัญที่สุดของวงการยีนบำบัด" Qizhao Wang ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายเทคโนโลยีของ AAVnerGene Inc. กล่าว "ระบบแบบหลายพลาสมิดแบบดั้งเดิมได้ช่วยผลักดันวงการนี้มานานหลายทศวรรษ แต่ข้อจำกัดด้านประสิทธิภาพการผลิต ภาระจากแคปซิดว่าง และความซับซ้อนของกระบวนการทำให้บริสุทธิ์ ยังคงเป็นอุปสรรคต่อการพัฒนาและการนำไปใช้เชิงพาณิชย์ AAVone®2.1 ได้รับการพัฒนาขึ้นเพื่อแก้ไขความท้าทายเหล่านี้ ผ่านระบบแบบพลาสมิดเดี่ยวที่เรียบง่ายกว่า ซึ่งช่วยเพิ่มทั้งประสิทธิภาพการผลิตเวกเตอร์และสัดส่วนแคปซิดสมบูรณ์"

"ยีนบำบัดแบบ AAV ยังคงเผชิญกับความท้าทายด้านการนำไปใช้เชิงพาณิชย์ โดยต้นทุนการผลิต คุณภาพของเวกเตอร์ และความสามารถในการขยายกระบวนการผลิต ถือเป็นข้อจำกัดที่สำคัญที่สุดบางประการ" Daozhan Yu ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ AAVnerGene Inc. กล่าว "AAVone®2.1 มีศักยภาพที่จะทำให้การผลิต AAV ง่ายขึ้น ขยายขนาดได้มากขึ้น และมีประสิทธิภาพด้านต้นทุนมากขึ้น ซึ่งจะช่วยให้โปรแกรมยีนบำบัดแบบ AAV จำนวนมากขึ้นสามารถดำเนินไปได้ทั้งในระดับคลินิกและเชิงพาณิชย์"

พันธมิตรของ AAVnerGene Inc. ได้ทำข้อตกลงอนุญาตใช้เทคโนโลยีดังกล่าว และกำลังพัฒนาโปรแกรมยีนบำบัดแบบ AAV หลายโครงการโดยใช้แพลตฟอร์มนี้ โดยเป้าหมายของบริษัทคือการนำเสนอเทคโนโลยีสนับสนุนที่ช่วยเอาชนะข้อจำกัดด้านการผลิต ลดต้นทุนการพัฒนา และเพิ่มจำนวนโปรแกรมยีนบำบัดที่สามารถเข้าถึงผู้ป่วยได้

เกี่ยวกับ AAVnerGene Inc.

AAVnerGene Inc. เป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในรัฐแมริแลนด์ ที่พัฒนาโซลูชันเพื่อแก้ไขปัญหาคอขวดของยีนบำบัดแบบ AAV ครอบคลุมทั้งด้านการผลิต ความเป็นพิษ การตรวจสอบคุณสมบัติ และการนำส่ง โดยแพลตฟอร์มของบริษัทประกอบด้วย AAVone®, AAV-Q (แพลตฟอร์มสำหรับทดสอบประสิทธิภาพและ rcAAV assay) และ ATHENA (แพลตฟอร์มวิศวกรรมแคปซิด) ซึ่งได้รับการออกแบบมาเพื่อยกระดับประสิทธิภาพการผลิต คุณภาพ ความสามารถในการขยายขนาด ประสิทธิผล และความปลอดภัยในการพัฒนายายีนบำบัดแบบ AAV

สอบถามข้อมูลสื่อและธุรกิจ:
customer@aavnergene.com
www.aavnergene.com