 |
โยโกฮามา, ญี่ปุ่น, 24 มิ.ย. 2569 /PRNewswire/ — REPROCELL Inc. ประกาศในวันนี้ว่า บริษัทได้ยื่นคำขออนุมัติการผลิตและการจำหน่ายในประเทศญี่ปุ่นสำหรับผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟู Stemchymal® ซึ่งบริษัทถือสิทธิ์เชิงพาณิชย์แต่เพียงผู้เดียวในประเทศญี่ปุ่น โดยคำขอดังกล่าวมุ่งขออนุมัติให้ใช้ Stemchymal® เพื่อชะลอการดำเนินของอาการเสียการทรงตัว (ataxia) ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสียการประสานงานจากสมองน้อยเสื่อม (spinocerebellar ataxia) (ชนิด SCA3 และ SCA6)
ภายใต้กรอบการดำเนินงานที่กำหนดไว้ Stemchymal® จะผลิตโดย Steminent Biotherapeutics Inc. ซึ่งตั้งอยู่ในไต้หวัน ขณะที่ REPROCELL จะรับผิดชอบการจำหน่ายและการกระจายผลิตภัณฑ์ทั้งหมดภายในประเทศญี่ปุ่น
ทั้งนี้ Stemchymal® ได้รับการกำหนดสถานะเป็น "ผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูสำหรับโรคหายาก" (*1) จากกระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการแห่งประเทศญี่ปุ่น (MHLW) ตั้งแต่เดือนธันวาคม 2561 ส่งผลให้ผลิตภัณฑ์มีสิทธิ์ได้รับการพิจารณาแบบเร่งรัดโดยสำนักงานเครื่องมือแพทย์และผลิตภัณฑ์สุขภาพแห่งประเทศญี่ปุ่น (PMDA) โดยมีระยะเวลาทบทวนด้านกฎระเบียบเป้าหมายอยู่ที่เก้าเดือนนับจากวันที่รับคำขอ (*2)
คุณ Chikafumi Yokoyama ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ REPROCELL กล่าวว่า:
"เรามีความยินดีเป็นอย่างยิ่งที่จะประกาศการยื่นคำขออนุมัติการผลิตและการจำหน่ายสำหรับ Stemchymal® เพื่อใช้รักษาโรคกล้ามเนื้อเสียการประสานงานจากสมองน้อยเสื่อม (ชนิด SCA3 และ SCA6) โรคดังกล่าวเป็นหนึ่งในโรคหายากที่รักษาได้ยาก ซึ่งมีลักษณะเด่นคือการสูญเสียความสามารถในการควบคุมการเคลื่อนไหวอย่างต่อเนื่องและรุนแรงขึ้นตามเวลา ด้วยข้อจำกัดของทางเลือกการรักษาที่มีประสิทธิผลในปัจจุบัน จึงยังคงมีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมากสำหรับทางเลือกการรักษาใหม่ ๆ เราเชื่อมั่นอย่างยิ่งว่า Stemchymal® มีศักยภาพในการช่วยชะลอการดำเนินของอาการและยกระดับคุณภาพชีวิต (QOL) ของผู้ป่วยกลุ่มนี้อย่างมีนัยสำคัญ ต่อจากนี้ องค์กรของเราทั้งหมดจะยังคงมุ่งมั่นอย่างเต็มที่เพื่อให้ได้รับการอนุมัติและนำการบำบัดที่ก้าวล้ำนี้ไปสู่ผู้ป่วยโดยเร็วที่สุด"
แนวโน้มทางการเงิน
แม้ว่าผลกระทบจากการยื่นคำขออนุมัติดังกล่าวต่อผลประกอบการรวมของบริษัทสำหรับปีงบประมาณปัจจุบันซึ่งสิ้นสุดวันที่ 31 มีนาคม 2570 จะคาดว่ามีน้อยมาก แต่ REPROCELL มองว่าความก้าวหน้าครั้งนี้เป็นปัจจัยขับเคลื่อนสำคัญที่จะช่วยสนับสนุนการเติบโตในอนาคตของบริษัทและการเพิ่มมูลค่าองค์กรอย่างยั่งยืนในระยะกลางถึงระยะยาว บริษัทจะเปิดเผยข้อมูลความคืบหน้าที่มีนัยสำคัญในอนาคตโดยทันทีเมื่อมีพัฒนาการที่เกี่ยวข้อง
*1: การกำหนดสถานะผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูสำหรับโรคหายาก (Orphan Regenerative Medicine Product Designation)
ผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูสำหรับโรคหายากเป็นสถานะที่กระทรวงสาธารณสุข แรงงาน และสวัสดิการแห่งประเทศญี่ปุ่น (MHLW) มอบให้แก่ผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟูที่มีคุณสมบัติตรงตามเกณฑ์เฉพาะด้าน "จำนวนผู้ป่วยเป้าหมาย" "ความจำเป็นทางการแพทย์" และ "ความเป็นไปได้ในการพัฒนา" โดยผลิตภัณฑ์ต้องมุ่งรักษาโรคที่มีผู้ป่วยในประเทศญี่ปุ่นน้อยกว่า 50,000 ราย และต้องเป็นกรณีที่ไม่มีทางเลือกการรักษาที่เหมาะสม หรือคาดว่าจะมีประสิทธิผลหรือความปลอดภัยสูงกว่าวิธีรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบันอย่างมีนัยสำคัญ ผลิตภัณฑ์ที่ได้รับสถานะดังกล่าวจะมีสิทธิ์ได้รับมาตรการสนับสนุนต่าง ๆ อย่างครอบคลุม รวมถึงการให้คำปรึกษาเกี่ยวกับการทดลองทางคลินิกแบบเร่งรัด และการพิจารณาอนุมัติแบบเร่งรัดโดย PMDA
*2: กำหนดการพิจารณาของ PMDA
สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับกระบวนการพิจารณาแบบเร่งรัดและกรอบระยะเวลาการพิจารณาเป้าหมายสำหรับผลิตภัณฑ์เวชศาสตร์ฟื้นฟู โปรดดูที่เว็บไซต์ของ PMDA:
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/about-reviews/ctp/0008.html
โลโก้ – https://mma.prnasia.com/media2/2800592/REPROCELL_USA_Logo.jpg?p=medium600
